Réponse publiée le 3 juin 2014

Le règlement (CE) n° 1394/2007 du 13 novembre 2007 relatif aux médicaments de thérapie a introduit deux nouvelles catégories de médicaments. La première catégorie est constituée par les médicaments de thérapie innovante fabriqués à façon, pour un nombre limité de patients, et distribués sur le seul territoire national. La transposition de ce règlement dans le droit national a autorisé les établissements de santé à préparer et à distribuer ce type de médicaments. La deuxième catégorie est constituée par les médicaments de thérapie innovante, destinés à être mis sur le marché dans les Etats membres. Ils sont fabriqués dans des établissements pharmaceutiques et, dans sa rédaction actuelle, la loi ne permet pas aux établissements de santé de créer en leur sein des établissements pharmaceutiques pour les préparer. Un certain nombre d'éléments conduisent à reconsidérer cette question. Depuis longtemps, les établissements de santé fabriquent et administrent à des malades des préparations de thérapie génique et de thérapie cellulaire, qui répondent aujourd'hui à la définition du médicament de thérapie innovante. Ce sont les établissements de santé et notamment les centres hospitalo-universitaires qui sont, le plus souvent, à l'initiative du développement de ces médicaments au regard de leur triple mission de soins, d'enseignement et de recherche. L'implication de ces établissements répond à une nécessité de santé publique, la complexité de ces médicaments innovants et les incertitudes sur leur retombées thérapeutiques à grande échelle n'ayant pas conduit l'industrie pharmaceutique à s'y investir de façon significative. Toutefois, on ne peut négliger l'importance des investissements nécessaires au passage des établissements de santé à celui d'établissement pharmaceutique respectant l'ensemble des exigences des bonnes pratiques de fabrication des médicaments. Compte tenu de ces différents éléments, la réflexion sur ce sujet se poursuit.