Rubrique > pharmacie et médicaments
Titre > Commercialisation d'un traitement contre la mucoviscidose
Mme Hélène Zannier interroge M. le ministre des solidarités et de la santé sur la commercialisation du traitement appelé kaftrio trikafta contre la mucoviscidose. La mucoviscidose est une maladie génétique rare, héréditaire et incurable qui attaque les voies respiratoires et le système digestif. Près de 7 000 personnes sont atteintes de cette maladie en France. L'espérance de vie des patients est passée de quelques années seulement à 40 ans aujourd'hui. La médecine progresse. Si bien qu'en 2019, l'agence américaine du médicament a autorisé un nouveau traitement, le kaftrio trikafta, dont les résultats sont extrêmement encourageants. Il permettrait de gagner entre 10 % et 20 % de capacité pulmonaire. Des patients en fin de vie ont même pu sortir de cette « zone rouge » et voir leur santé s'améliorer considérablement. En août 2020, la Commission européenne a donné son feu vert pour la commercialisation de ce médicament, mais il faut désormais trouver un accord en France avant la mise sur le marché. Dans l'attente de cet accord, une autorisation temporaire d'utilisation nominative (ATUN) a été mise en place, permettant à environ 200 patients français, les plus sévèrement touchés par la maladie, de bénéficier du kaftrio trikafta, avant même l'autorisation de mise sur le marché. Ce médicament est porteur d'espoir pour les malades. L'attente et l'absence de visibilité sur le calendrier de commercialisation du traitement leur font craindre un retour en arrière, à savoir la non-commercialisation du kaftrio trikafta en France. Elle lui demande des informations précises sur le calendrier de la commercialisation du traitement kaftrio trikafta pour les patients atteints de mucoviscidose.