Rubrique > pharmacie et médicaments
Titre > Traitement contre la mucoviscidose
M. Jean-Luc Lagleize interroge M. le ministre des solidarités et de la santé sur les intentions du Gouvernement pour améliorer l'accessibilité des traitements pour les patients atteints de mucoviscidose. La mucoviscidose est une des maladies génétiques potentiellement graves les plus fréquentes en France et dans les pays occidentaux. Elle touche surtout les fonctions digestives et respiratoires. Ses symptômes invalidants et les complications infectieuses et fonctionnelles qui en découlent impactent l'espérance de vie des patients. En France, 200 enfants naissent chaque année avec la mucoviscidose, soit en moyenne 1 sur 4 500 nouveau-nés, avec une forte disparité régionale due aux socles génétiques locaux. La France compterait 6 000 patients au total. Aujourd'hui, grâce aux progrès de la recherche et à l'amélioration de la prise en charge de cette maladie, l'espérance de vie moyenne d'un patient est approximativement de 40 ans, alors qu'elle n'était que de 5 ans dans les années 1960. Il est probable que les enfants malades nés ces dernières années voient leur espérance de vie encore améliorée, a fortiori si de nouveaux traitements font prochainement leur apparition. À cet égard, il y a un an environ, l'Agence américaine des produits alimentaires et médicamenteux a autorisé un nouveau traitement, le kaftrio trikafta, dont les résultats semblent extrêmement encourageants, notamment pour les patients en fin de vie. En août 2020, l'Agence européenne des médicaments a donné son feu vert pour la commercialisation de ce médicament dans l'Union européenne et une autorisation temporaire d'utilisation nominative (ATUN) a été mise en place en France par l'Agence nationale de sécurité du médicament et des produits de santé (ANSM), permettant à environ 200 patients parmi les plus sévères de bénéficier de ce traitement, avant l'autorisation de mise sur le marché (AMM). Il l'interroge donc sur le calendrier prévisionnel de l'autorisation de mise sur le marché pour ce traitement et sur les intentions du Gouvernement pour améliorer l'accessibilité des traitements pour les patients atteints de mucoviscidose.