Rubrique > pharmacie et médicaments
Titre > Autorisation de mise sur le marché de trithérapie contre la mucoviscidose
M. Éric Diard appelle l'attention de M. le ministre des solidarités et de la santé sur les traitements contre la mucoviscidose. La mucoviscidose est une des pathologies les plus violentes que l'on connaisse aujourd'hui. Elle est d'autant plus cruelle qu'elle emporte avec elle des patients dans la fleur de l'âge, le plus souvent avant leur trentième anniversaire. Les années de recherche médicale et scientifique ont notamment permis l'apparition de traitements prometteurs, notamment le kaftrio, une trithérapie qui semble efficace même sur les formes les plus virulentes de la maladie. Cette combinaison de trois molécules (ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor), déjà commercialisée aux États-Unis et réputée pour son efficacité, est donc désormais indiquée en Europe pour le traitement des patients de 12 ans et plus, porteurs de deux mutations F508del ou d'une mutation dite « à fonction minimale » associée à une mutation F508del. Une extension de l'AMM européenne aux mutations dites résiduelles devrait suivre prochainement. Aujourd'hui, de nombreux patients en état critique voient ce nouveau traitement comme un espoir sans précédent. Il lui demande ainsi un calendrier prévisionnel de la mise sur le marché de ce traitement, en lui rappelant l'urgence de procéder à l'autorisation de mise sur le marché du kaftrio.