Réponse publiée le 6 décembre 2022

Le dispositif d'accès précoce, introduit par la loi de financement de la sécurité sociale pour 2021, propose un cadre juridique rénové favorisant un accès rapide et anticipé aux traitements innovants. Ainsi, une autorisation d'accès précoce peut être délivrée par la Haute autorité de santé (HAS), sur demande d'un laboratoire, à un médicament indiqué dans le traitement d'une maladie grave, rare ou invalidante, en l'absence de traitement approprié, lorsque la mise en œuvre du traitement ne peut pas être différé et sous réserve qu'il soit présumé innovant. Lorsque le médicament ne dispose pas d'une autorisation de mise sur le marché dans l'indication considérée, l'autorisation d'accès précoce ne peut être délivrée que si l'Agence nationale de sécurité du médicament et des produits de santé présume fortement de l'efficacité et de la sécurité du médicament dans cette indication. Cependant, certains médicaments, et c'est notamment le cas des nouveaux traitements du cancer bronchique, ne disposent pas de données suffisamment matures et complètes pour respecter les critères qu'apprécie la HAS en vue de la délivrance d'une autorisation d'accès précoce. Il faut toutefois relever, que la connaissance sur ces produits évolue rapidement, et que, dans ces conditions, il appartient au laboratoire de déposer au plus vite auprès de la HAS de nouvelles données, susceptibles de faire évoluer son appréciation sur le médicament permettant l'octroi d'une autorisation d'accès précoce.