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Rubrique :
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santé
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Tête d'analyse :
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maladies rares
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Analyse :
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prise en charge. leucodystrophie
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Texte de la QUESTION :
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M. Marc Le Fur attire l'attention de Mme la ministre de la santé et des sports sur le traitement de la leucodystrophie métachromatique (MLD), maladie rare et incurable qui paralyse le système nerveux des enfants qui en sont atteints. Cette pathologie serait due à la mutation d'un gène provoquant la régression ou l'arrêt du développement moteur. Des essais cliniques sont actuellement menés au Danemark, afin de développer le Metazym, traitement fondé sur l'utilisation d'une enzyme lysosomale, pour le traitement de la maladie mortelle de la leucodystrophie métachromatique. Il lui demande de préciser si la France, dans le cadre du plan maladie rare, entend soutenir cette recherche et s'y associer.
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Texte de la REPONSE :
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La spécialité Metazym (Rh arylsulfatase) est constituée d'une enzyme recombinante, destinée à combler le déficit enzymatique en arylsulfatase A constaté chez les patients atteints de leucodystrophie métachromatique (LDM), maladie orpheline. Cette spécialité ne dispose pour l'instant d'aucune autorisation de mise sur le marché (AMM) dans le monde, dans la mesure où elle est encore en cours de développement initié par le laboratoire danois Zymenex, puis repris en avril 2008 par le laboratoire Shire. Ce développement n'en est qu'au stade précoce puisque seul un essai clinique de phase I/II. Il a été mené au Danemark chez 13 enfants atteints de LDM infantile tardive dont 3 Français. Les données de cet essai communiquées en mars 2009 lors d'un congrès américain montrent une bonne tolérance de Metazym® mais ne permettent pas de conclure sur son efficacité. L'Agence française de sécurité sanitaire des produits de santé (AFSSAPS) et le ministère chargé de la santé se mobilisent pour que des essais de ce médicament soient mis en place en France. Le laboratoire Shire envisage, afin de tester l'efficacité de Metazym®, de mettre en place un essai clinique international de phase II/III, dont les critères d'inclusion ne sont pas encore définis et pour lequel des centres français devraient être prévus, ce qui permettrait non seulement le recueil de données sur l'efficacité et la tolérance du médicament mais aussi le traitement de patients.
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