Maladies rares: pour un meilleur accès aux soins
Question de :
Mme Laurence Trastour-Isnart
Alpes-Maritimes (6e circonscription) - Les Républicains
Mme Laurence Trastour-Isnart appelle l'attention de Mme la ministre des solidarités et de la santé sur la situation des malades atteints du myélome multiple, cancer de la moelle osseuse à l'issue très souvent fatale. Eu égard aux éléments d'information portés à sa connaissance, cette maladie rare touche 5 000 nouvelles personnes par an et 30 000 en sont affectées à ce jour en France. De nouveaux traitements, véritables innovations thérapeutiques, ont été récemment mis au point et ont reçu des autorisations de mise sur le marché en Europe ; autorisations délivrées par l'Agence européenne du médicament. Or lesdits traitements, qui suscitent beaucoup d'espoir chez les patients, ne leur sont pas, à ce jour, accessibles. À titre d'exemple, le carilzomid, n'est toujours pas disponible. Aussi, de nombreuses associations de malades se sont à juste titre émues de cette dramatique situation. En conséquence, elle la remercie de bien vouloir lui indiquer les mesures que le Gouvernement envisage de prendre afin de pallier une situation très préoccupante.
Réponse publiée le 24 octobre 2017
Le myélome multiple est une hémopathie maligne d'évolution progressive alternant rémissions et rechutes. Malgré les progrès dans la prise en charge des patients souffrant de myélome multiple, cette hémopathie maligne reste à ce jour incurable avec une médiane de survie de 5 à 7 ans. La stratégie thérapeutique alterne différentes thérapies pour repousser la rechute, sans qu'il existe de traitement standard. Les traitements reposent sur des associations entre les différents médicaments disponibles à une corticothérapie voire une chimiothérapie. Ces traitements sont généralement poursuivis jusqu'à progression de la maladie ou toxicité. La possibilité de traiter le patient par une nouvelle alternative thérapeutique est alors évaluée. Quatre nouveaux produits ont demandé leur remboursement en France (panobinostat, ixazomib, carfilzomib, daratumumab), d'autres produits plus anciens ont demandé leur remboursement dans de nouvelles indications relatives au myélome. Leurs prix sont actuellement en cours de négociations entre le comité des produits de santé (CEPS) et les différents laboratoires. Elles sont plus ou moins avancées selon les produits. Tous ces dossiers sont suivis de façon très attentive par les services du ministère chargé de la santé.
Auteur : Mme Laurence Trastour-Isnart
Type de question : Question écrite
Rubrique : Pharmacie et médicaments
Ministère interrogé : Solidarités et santé
Ministère répondant : Solidarités et santé
Dates :
Question publiée le 19 septembre 2017
Réponse publiée le 24 octobre 2017