Réponse publiée le 26 janvier 2016

La loi du 29 décembre 2011 relative au renforcement de la sécurité sanitaire du médicament et des produits de santé modifiée par la loi du 8 août 2014 a introduit la possibilité d'encadrer les utilisations en dehors du cadre de leur autorisation de mise sur le marché (AMM) par des recommandations temporaires d'utilisation (RTU) pour des médicaments bénéficiant déjà d'une AMM en France. Ainsi, les RTU ont pour objet de sécuriser la prescription d'un médicament dans une indication ou des conditions d'utilisation non conformes à son AMM en vue de répondre aux besoins spécifiques d'un patient et dès lors que le rapport bénéfice/risque du médicament est présumé favorable dans cette indication ou ces conditions d'utilisation. Elle est élaborée par l'ANSM et est obligatoirement assortie d'un suivi des patients traités. Ce suivi est mis en œuvre par le ou les laboratoires concernés et permet notamment d'améliorer les connaissances sur l'utilisation du médicament dans l'indication ou les conditions d'utilisation concernées. Devant une utilisation grandissante du baclofène hors-AMM, ce médicament initialement autorisé dans le traitement de la spasticité musculaire, a fait l'objet d'une RTU en mars 2014 dans le traitement de l'alcoolo-dépendance. La mise en place de cette RTU s'est accompagnée d'un protocole de suivi définissant les modalités de prescription et de surveillance des patients pour un médicament dont les données d'efficacité et de sécurité dans l'indication et aux dose utilisées étaient limitées. Ce protocole permet en outre de recueillir des données d'efficacité et de sécurité dans les conditions réelles d'utilisation, transmises par le prescripteur via un portail électronique spécifique (https://www.rtubaclofene.org). Face au faible nombre de patients suivis au travers de ce portail, du fait, possiblement, des restrictions à la prescription inscrites dans la RTU et de contraintes pratiques d'utilisation du portail, l'ANSM a décidé de revoir et simplifier d'une part le protocole de suivi de cette RTU et, d'autre part, le dispositif de collecte des données via le portail électronique. A cette fin, l'ANSM va s'appuyer sur un groupe d'experts mandatés pour traiter spécifiquement de ce sujet. Un nouveau protocole et un dispositif révisé de recueil des données devraient donc être adoptés par l'ANSM dans le courant du premier trimestre 2016.