Réponse publiée le 10 décembre 2019

Le Gouvernement rappelle toute l'importance des évaluations scientifiques dans la politique de prise en charge des médicaments. Le dispositif de remboursement mis en place entre le Gouvernement irlandais et Vertex, qui propose une prise en charge globale de l'ensemble des indications sans différenciation des unes par rapport aux autres, en ne laissant donc aucune place à l'évaluation scientifique des médicaments dans chaque indication considérée, n'est pas compatible avec ce principe. Par ailleurs, la spécificité des médicaments orphelins est déjà prise en compte dans les négociations de prix. L'accord-cadre entre le Comité économique des produits de santé et les entreprises du médicament prévoit en effet une disposition spécifique pour ceux-ci afin de permettre un accès général des patients concernés à ces produits dans des conditions acceptables pour les entreprises comme pour l'assurance maladie. S'agissant des observations produites « en vie réelle », si méthodologiquement, elles ne peuvent pas remplacer celles issues des études cliniques bien conduites, elles contiennent toutefois des informations importantes, complémentaires à celles des études cliniques, pour s'assurer que les médicaments sont utilisés conformément aux recommandations, et qu'ils ne présentent pas d'effets indésirables ou de toxicités particulières qui n'auraient pas été observées initialement. Afin que ces données soient pleinement utilisées, le Gouvernement a mieux défini le cadre de leur recueil dans la loi de financement de la sécurité sociale pour 2019. Enfin, le Gouvernement rappelle que les médicaments sont d'ores et déjà réévalués régulièrement par la commission de la transparence, notamment sur la base de données en vie réelle.