15ème législature

Question N° 2874
de Mme Virginie Duby-Muller (Les Républicains - Haute-Savoie )
Question écrite
Ministère interrogé > Solidarités et santé
Ministère attributaire > Solidarités et santé

Rubrique > pharmacie et médicaments

Titre > Indisponibilité de 5 médicaments permettant d

Question publiée au JO le : 14/11/2017 page : 5522
Réponse publiée au JO le : 28/11/2017 page : 5945

Texte de la question

Mme Virginie Duby-Muller interroge Mme la ministre des solidarités et de la santé sur l'indisponibilité depuis 2015 en France de cinq nouveaux médicaments permettant de traiter le myélome multiple (panobinostat, ixazomib, carfilzomib, daratumumab et elotuzumab). Cette maladie est responsable du cancer de la moelle épinière qui est rare et peu connue par le grand public. Il est estimé aujourd'hui que 30 000 personnes en sont aujourd'hui affectées en France. Les bienfaits espérés par ces médicaments sont évidemment très attendus par les médecins et les patients, en particulier pour celles et ceux dont la maladie est très avancée ou en rechute, et pour lesquels l'accès à ces nouveaux médicaments constitue non seulement une urgence mais surtout une question de survie. Or ils sont actuellement introuvables sur le territoire français malgré la délivrance en 2015 par l'Agence européenne des médicaments des autorisations de mise sur le marché. À titre d'exemple, le carfilzomib, qui remplit toutes les conditions pour être inscrit sur la liste dite « en sus » permettant un remboursement aux hôpitaux par l'assurance maladie n'est toujours pas disponible pour les patients, en raison d'un blocage administratif. Elle souhaite connaître l'analyse du Gouvernement sur ce sujet de santé publique.

Texte de la réponse

Le myélome multiple est une hémopathie maligne d'évolution progressive alternant rémissions et rechutes. Malgré les progrès dans la prise en charge des patients souffrant de myélome multiple, cette hémopathie maligne reste à ce jour incurable avec une médiane de survie de 5 à 7 ans. La stratégie thérapeutique alterne différentes thérapies pour repousser la rechute, sans qu'il existe de traitement standard. Les traitements reposent sur des associations entre les différents médicaments disponibles à une corticothérapie voire une chimiothérapie. Ces traitements sont généralement poursuivis jusqu'à progression de la maladie ou toxicité. La possibilité de traiter le patient par une nouvelle alternative thérapeutique est alors évaluée. Quatre nouveaux produits ont demandé leur remboursement en France (panobinostat, ixazomib, carfilzomib, daratumumab), d'autres produits plus anciens ont demandé leur remboursement dans de nouvelles indications relatives au myélome. Leurs prix sont actuellement en cours de négociations entre le comité des produits de santé (CEPS) et les différents laboratoires. Elles sont plus ou moins avancées selon les produits. Tous ces dossiers sont suivis de façon très attentive par les services du ministère chargé de la santé.