Réponse publiée le 4 janvier 2022

Dans ce contexte d'échec des protocoles de chimiothérapies standards, et alors que la spécialité Trodelvy a fait l'objet d'une autorisation de mise sur le marché (AMM) aux Etats-Unis en avril 2020, l'Agence nationale de sécurité du médicament et des produits de santé (ANSM) a délivré à partir de fin 2020 des autorisations temporaires d'utilisation (ATU) nominatives pour ce médicament, pour permettre la prise en charge en France de patientes nommément désignées. Le régime des ATU nominatives (qui est devenu celui de l'autorisation d'accès compassionnel (AAC) depuis la réforme de l'accès précoce et compassionnel entrée en vigueur le 1er juillet dernier) permet en effet aux patients souffrant d'une maladie rare ou grave, en impasse thérapeutique, de disposer rapidement de médicaments qui ne sont pas encore commercialisés. Fin janvier 2021, le laboratoire Gilead Sciences SAS a informé l'agence que sa capacité de production était insuffisante et ne permettait pas de débuter de nouveau traitement en dehors des Etats-Unis. Afin d'assurer une continuité de prise en charge pour les femmes ayant déjà débuté le traitement, les nouvelles demandes d'ATU nominatives ont dû rester en suspens. En concertation avec des associations de patients et des professionnels de santé, l'ANSM s'est alors engagée à faire le nécessaire auprès du laboratoire pour obtenir de nouveaux traitements. Ainsi, depuis le 3 juin 2021 et bien que la fabrication ne soit pas encore suffisante, de nouvelles patientes ont pu être prises en charge avec Trodelvy dans le cadre des ATU nominatives, puis dans celui des AAC, pour répondre à l'urgence thérapeutique. A la suite de l'évaluation scientifique du rapport bénéfice/risque menée par l'ANSM, ayant permis de conclure que l'efficacité et la sécurité de ce médicament dans l'indication « Traitement en monothérapie des patients adultes, ayant un cancer du sein triple négatif non résécable ou métastatique, ayant reçu préalablement 2 lignes de traitement systémiques ou plus, comprenant au moins l'une d'entre elles au stade avancé » étaient fortement présumées, la Haute autorité de santé a délivré pour Trodelvy une autorisation d'accès précoce (AAP) le 2 septembre 2021. Le traitement sera disponible dans ce cadre à compter du 1er novembre 2021 pour toutes les femmes qui peuvent en bénéficier, dans l'attente d'une commercialisation en Europe prévue courant 2022, sous couvert d'une AMM qui devrait être délivrée par la Commission au terme de l'évaluation scientifique centralisée en cours, menée sous l'égide de l'Agence européenne des médicaments.