Réponse publiée le 1er juillet 2025

Le traitement des cancers du poumon associés aux mutations génétiques ALK et ROS1 repose, en effet, sur des thérapies ciblées, qui ont montré une grande efficacité dans l'amélioration de la prise en charge de ces patients. Certaines de ces thérapies, bien qu'autorisées sur le marché européen, ne sont parfois pas encore remboursées en France. Toutefois, la France dispose de plusieurs dispositifs d'accès dérogatoires permettant aux patients d'accéder à ces traitements avant leur inscription dans le circuit de remboursement classique. Parmi ces dispositifs, celui de l'accès précoce qui permet une prise en charge par l'Assurance maladie des médicaments traitant des maladies graves, rares ou invalidantes, répondant à un besoin thérapeutique non couvert, présumés innovants et pour lesquels le laboratoire s'engage à déposer une Autorisation de mise sur le marché (AMM) ou une demande de remboursement. C'est un dispositif transitoire vers le droit commun sur demande du laboratoire auprès de la Haute autorité de santé (HAS). Ce dispositif a été réformé en 2021 (article 78 de la loi de financement de la sécurité sociale pour 2021) et les laboratoires pharmaceutiques s'en sont largement emparés, permettant ainsi un accès plus rapide à des traitements, parfois même avant le dépôt de l'AMM. Depuis la réforme, plus de 120 000 patients ont bénéficié de ce dispositif. Un autre dispositif existe, il s'agit du dispositif d'accès compassionnel, qui quant à lui permet également de prendre en charge des traitements lorsqu'aucune option thérapeutique satisfaisante n'est disponible, en particulier dans le cadre de pathologies graves et rares, pour un patient nommément désigné sur demande d'un prescripteur. Ces dispositifs d'accès dérogatoires visent à trouver un équilibre entre l'accès à l'innovation dans des situations d'impasses thérapeutiques et la protection de la santé des patients. Par ailleurs, des discussions régulières entre les autorités sanitaires, la HAS, les oncologues et les industriels sont menées pour favoriser l'inclusion des traitements innovants dans le parcours de soins des patients, dès lors que les données cliniques et économiques le permettent. Le Gouvernement est ainsi particulièrement attentif à ce que ces dispositifs permettent une prise en charge rapide et équitable pour tous les patients, en particulier ceux atteints de cancers rares ou de mutations génétiques spécifiques telles que ALK et ROS1, dans un souci d'équité et de solidarité.